La thérapie génique - publié le 17/12/2015

Thèmes abordés

Médicaments, thérapie génique, bioéthique, gènes, gène médicament, cellule cible, pathogène

Résumé du document

Gendicine est un adénovirus recombinant modifié pour exprimer le gène normale (sauvage) p53 (Rad-p53). Ce virus est conçu pour traiter les patients atteints de tumeurs à cause de la mutation des gènes p53. Gencidine est commercialisé en Chine depuis 2004,(360$)

Extraits

[...] Aucun effet secondaire n'est apparu par la suite. < number > Ginn et al. Gene therapy clinical trials worldwide to 2012 – an Update J Gene Med 2013; 15: 65–77 indication adressée par essai clinique de thérapie génique < number > Les types des cellules traitées Cellules germinales Cellules somatiques Affecte la descendance N'affecte pas la descendance Le mode d'administration de gène médicament in vivo In situ Ex vivo Injection du vecteur dans le système sanguin insertion directement au niveau du tissu ou de la cellule cible Réimplantation des cellules cibles prélevées après modification Etape 3:insertion directement au niveau du tissu ou de la cellule cible in situ L'introduction du "gène médicament" à l'intérieur de la cellule cible Vecteur: Un vecteur est une structure permettant le transport, la pénétration du transgène dans les cellules cibles, son expression et son action thérapeutique. [...]

[...] Gene therapy clinical trials worldwide to 2012 – an Update J Gene Med 2013; 15: 65–77 Jeffrey P. Lamont , Joseph A. Kuhn, John J. Nemunaitis, and Todd M. [...]

[...] L'utilisation d'interventions géniques germinales à des fins d'amélioration devrait être catégoriquement interdite. Conclusion La thérapie génique se situe maintenant à un carrefour Références Alain Fischer. Histoire de la thérapie génique. Publié le dimanche 19 août 2007 à 20:00 par Canal Académie. Cottier & Guerry,, géné génétique et clonage Ginn SL, Alexander IE, Edelstein ML, Abedi MR, Wixon J. [...]

[...] vecteur Définition Deux médicaments de thérapie génique sur le marché Gendicine est un adénovirus recombinant modifié pour exprimer le gène normale (sauvage) p53 (Rad-p53). Ce virus est conçu pour traiter les patients atteints de tumeurs à cause de la mutation des gènes p53. Gencidine est commercialisé en Chine depuis 2004,(360$) Glybera est un AAV qui est conçu pour restaurer l'activité enzymatique de la LPL nécessaire pour permettre le traitement ou la clairance des porteurs gras de chylomicrons formés dans l'intestin après un repas contenant des matières grasses. [...]

[...] Les personnes atteintes de maladies génétiques telles que la maladie d'Alzheimer, la maladie de Huntington et la maladie de Parkinson sont parmi ceux qui ont besoin d'une thérapie génique. La thérapie génique de l'immunodéficience par déficit en adénosine désaminase Nom complet: severe combined immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency (ADA SCID) et affecte principalement le système immunitaire, Ce déficit immunitaire est le premier caractérisé au niveau moléculaire, Il est dû à une mutation ou une délétion du gène de l'ADA (localisé sur le chromosome 20) et affecte principalement le système immunitaire, Le déficit en adénosine désaminase entraîne une alymphocytose (ou lymphopénie) ADA est une protéine de 40 kD qui catalyse la conversion irréversible de l'adénosine en inosine dans le cycle des nucléotides purines Le déficit en ADA entraîne une accumulation de désoxyadénosine et une augmentation de dATP, d'environ 100 fois, dans les lymphocytes lymphoïdes. [...]