La thérapie génique

Résumé du document

C'est en 1978 que les premiers gènes humains ont été isolés. Leur identification a ainsi pu commencer et permettre de mieux comprendre certaines maladies liées au dysfonctionnement de certains gènes. Celles-ci sont généralement dues au fait que le gène en question déclenche une production insuffisante ou anormale de protéines, substances nécessaires au bon fonctionnement de l'organisme.

Le but de la thérapie génique est de parvenir à corriger, dans les cellules de l'organisme humain, les anomalies qui, en affectant son génome, son responsables de pathologies graves et souvent incurables actuellement. L'objectif n'est pas d'atténuer les symptômes, mais de corriger la cause de la maladie.

A l'origine, la cible de la thérapie génique a été les maladies monogéniques héréditaires, car les chercheurs étaient convaincus que les personnes porteuses d'un gène sain ne développeraient pas la maladie. De plus, les gènes responsables de nombreuses maladies génétiques étaient déjà connus. Depuis, son utilisation s'est relativement diversifiée.

Le principe de la thérapie est d'introduire un gène-médicament à l'intérieur de la cellule cible, afin de corriger une maladie génétique en introduisant un gène médicament, remplaçant le gène déficient. Ce gène inhibe ou stimule la synthèse d'une protéine donnée.

Extraits

[...] Il est également important de savoir si le gène transféré va rester longtemps dans la cellule, ou non. En effet, si c'est le cas il peut avoir un effet prolongé, mais il peut aussi muter. Il y a alors différentes évaluations précliniques. Les techniques ex vivo permettent de cibler la population choisie. Le choix du vecteur se fait, ensuite, par rapport à leur capacité et à la stratégie élaborée. Les rétrovirus sont utilisés dans les stratégies ex vivo. Les cellules à corriger sont prélevées chez le patient, cultivées et génétiquement modifiées puis sont réinjectées chez le patient. [...]

[...] Une fois que ces trois phases sont franchies avec succès, les données ainsi que les résultats précliniques sont regroupés formant un dossier soumis aux autorités de santé. C'est eux qui permettront ou non la mise en vente du médicament. Mais les essais ne s'arrêtent pas à cette étape, en effet, ils se poursuivent lors de la commercialisation du médicament. Ce sont les essais de phase IV. Page 13 ¤Phase IV : C'est une phase de pharmacovigilance. En effet, des effets indésirables rares qui n'ont pas été détectés au paravent peuvent se déclarer chez certaines personnes. [...]

[...] Les différents vecteurs : Source : http://www.larecherche.fr Page 8 Pour infecter une cellule, la particule virale se fixe d'abord à la membrane cellulaire (schéma Les gènes viraux sont libérés dans le noyau et, qu'ils soient intégrés ou non au génome cellulaire, ils utilisent la machinerie de réplication de la cellule pour synthétiser de nouvelles particules virales, qui pourront alors infecter d'autres cellules, lorsque le virus est modifié pour être utilisé comme vecteur de transfert (schéma les gènes codant pour les protéines virales sont remplaces par le gène thérapeutique. Ce vecteur pénètre dans la cellule de la même manière que le virus naturel. Il permet la synthèse de la protéine thérapeutique sans production de particules virales. Il existe deux grands types de vecteurs : 1. Les vecteurs viraux : Les vecteurs viraux sont des virus transformés, ils sont particulièrement efficaces pour délivrer leur information génétique (ADN ou ARN) dans des cellules spécifiques. Aujourd'hui, approximativement deux tiers des protocoles cliniques de thérapie génique utilisent un vecteur d'origine virale. [...]

[...] Nous comptons moins de 5 nouveaux nés atteints de cette déficience en France, effectivement cette anomalie n'affecte qu'un bébé sur à sa naissance, il s'agit là d'un fait qui reste tout de même très rare. En théorie, le seul espoir de vivre pour l'un de ces cas exceptionnels aurait été une greffe de moelle osseuse certes, mais pour rendre une telle greffe praticable, il est obligatoire que le donneur soit compatible à la perfection avec le receveur, malheureusement ce n'est le cas pour seulement 20% des patients. Mais en 1993 un traitement a été mis en place par le Professeur Alain FISCHER : la thérapie génique. [...]

[...] La thérapie génique I. Les principes de la thérapie génique : C'est en 1978 que les premiers gènes humains ont été isolés. Leur identification a ainsi pu commencer et permettre de mieux comprendre certaines maladies liées au dysfonctionnement de certains gènes. Celles-ci sont généralement dues au fait que le gène en question déclenche une production insuffisante ou anormale de protéines, substances nécessaires au bon fonctionnement de l'organisme. Son fonctionnement : Le but de la thérapie génique est de parvenir à corriger, dans les cellules de l'organisme humain, les anomalies qui, en affectant son génome, sont responsables de pathologies graves et souvent incurables actuellement. [...]