Le génome et la thérapie génique

Thèmes abordés

Génome, thérapie génique, médicaments, métabolisme, recherche translationnelle, recherche fondamentale, recherche clinique

Résumé du document

Grâce aux différentes façons qu'à le génome de se recopier en ARNm, on a déjà une capacité d'augmentation de la complexité de 2 à 5 fois => jusqu'à 5 ARNm différents à partir d'une même séquence de gènes. Comme il y a modifications traductionnelles et post-traductionnelles lors de la traduction de ces ARN en protéines, il est intéressant de s'intéresser au protéome = ensemble des protéines produites par un organisme donné. Le transcriptome = contenu total en ARNm des cellules. C'est un reflet des gènes codant pour les protéines = gènes ubiquitaires "de ménage" effectuant un travail dans tous les types cellulaires et gènes spécifiques (surtout tissu spécifique) correspondant à une fonction spécifique du tissu en question.

Extraits

[...] Dans chaque espèce, il y a protéines universelles et protéines spécifiques à chaque espèce. Protéine = nanomachine essentielle à la vie ; molécules permettant parfois àla vie d'aller au-delà de limites qu'on aurait pas cru possible (ex = capture de l'NRJ solaire). Aujourd'hui, thérapie génique = individualisation de la pharmacopée = définir, produire médocs qui seraient adaptés au métabolisme personnel du malade (ts les malades ne réagissent pas de la même façon aux médocs). Ex = traitements contre l'hépatite C : les patients étaient plus ou moins répondeurs en fonction d'un polymorphisme de l'interleukine 28 ; actuellement, on demande aux généticiens de génotyper les patients pour savoir s'il sera répondant à ce traitement onéreux et donc savoir si ça vaut le coup de le lui faire suivre. [...]

[...] Le transcriptome = contenu total en ARNm des cellules. C'est un reflet des gènes codant pour les protéines = gènes ubiquitaires "de ménage" effectuant un travail dans tous les types cellulaires et gènes spécifiques (surtout tissu spécifique) correspondant à une fonction spécifique du tissu en question. La transcriptomique = analyse du transcriptome = mesure le niveau d'excrétion des gènes dans une ou des situation(s) donnée(s). Elle a ses propres outils. La protéomique = ensemble des outils utilisés pour caractériser les protéines. [...]

[...] La recherche translationnelle a donc pour but de faire le lien entre les deux le plus rapidement possible. Cependant, ces nouveaux outils perfectionnés coûtent très cher et il faut en prendre la responsabilité. Ils peuvent aussi générer des problèmes spécifiques pas toujours simples à gérer (ex : capacité à prédire exactement un cancer). Nous en sommes donc encore à un stade très préliminaire de ces techniques, il faut convertir toutes ces informations en savoir, et rassurer les patients qui attendent des "quasi-miracles" de ces techniques. [...]