Le transfert de gènes: application médicales et pharmaceutiques

Thèmes abordés

Transfet des gènes, thérapie génique, clonage, expression des gènes, produits pharmaceutiques

Résumé du document

Expression du gène : c'est le vecteur dans la cellule hôte et on fait fabriquer une protéine correspondant au gène (via traduction et transcription). On s'arrange pour que les cellules se multiplient pour qu'il y est plus de gènes donc plus de protéines synthétisées.
Un système hôte-vecteur: c'est un clonage différent que pour l'expression car on attend pas la même chose de la cellule. Dans le clonage elle doit être régulière, alors que pour l(expression il faut multiplication abondante.
La cellule procaryote peut héberger un gène eucaryote. Les hôtes peuvent être une cellule animale en culture alors les vecteurs seront des virus qui peuvent pénétrer dans la cellule et faire fabriquer la protéine du gène.

Extraits

[...] AUTRES PROBLEMES 2. D'ordre technique ajustement de l'activité d'un gène transféré insertion du gène sans séquelles 3. D'ordre éthique : toucher aux gènes humains ? transplantation gènes différent organe ? modifier lignées germinales ? [...]

[...] Insertion du gène dans le chromosome cellulaire 4. Réinjection cellules modifiées (+gène normal) au patient 5. Moelle osseuse : production de l'enzyme → guérison thérapie génique : 2 voies : in-vivo et ex-vivo PROBLEMES POSÉS PAR LA THÉRAPIE GÉNIQUE 1. Liés aux vecteurs rétrovirus (ex : SCID) → insertion au hasard dans le chromosome (près d'un gène oncogène) → leucémie adénovirus → rhumes ex = mucoviscidose : essai chez souris dont SI « hors service », essai chez l'homme : attaque des poumons par SI (anticorps anti-adénovirus) solutions : choix de vecteurs « inoffensifs » AAV (virus Adéno-Associés) Tout petit virus gènes . [...]

[...] N'est pas glycolysé et hormone de croissance → retard de la croissance = nanisme activateur tissulaire du plasminogène (tPA) utilisé dans dissolution des caillots sang : prévention et traitement des crises cardiaques lutte cellules maladies sans traitement médicamenteux : fabrication de protéine génétiquement modifiées → bloquent ou imitent récepteurs membranaires ex : VIH fixation sur protéine recombinante pas fixation sur GB production de vaccins : traditionnels : micro organismes inactivés (tués) ou atténués recombinés : protéines spécifiques micro-a-organismes a génomes modifiés THÉRAPIE GÉNIQUE modification de gènes anormaux chez un patient maladie : 1 seul gène défectueux : si on vont utiliser thérapie génique insertion gène normal/cellules somatiques tissu affecté 1964 : prix Nobel 1990 : 1er succès ex : SCID (déficit immunitaire combiné sévère) déficit en adénosine désaminase multiplication des cellules somatiques traitées (recombinées) : ex : cellules somatiques de la moelle osseuse (sang et SI) PRINCIPE : 1. Prélèvement moelle osseuse (cellules déficientes) 2. Gène normal intégré dans vecteur viral (ex : rétrovirus) 3. [...]

[...] C'est un système hôte (herbe) vecteur qui permet clonage permet fabrication de n copie du gène a l'intérieur de la cellule Expression du gène : vecteur dans cellule hôte et on fait fabriquer protéine correspondant au gène (via traduction et transcription). On s'arrange pour que cellules se multiplie → plus de gène → plus de protéine synthétisées un système hôte-vecteur clonage différent que pour expression, on attend pas la même chose de la cellule. Chez clonage doit être régulière alors que pour expression il faut multiplication abondante cellule procaryote peut héberger gène eucaryote. [...]